新藥主要發(fā)明人、中科院上海藥物所研究員耿美玉（前左）和研發(fā)團(tuán)隊在一起（2019年1月2日攝）。 新華社發(fā)（中科院上海藥物研究所 供圖）

新華社北京11月2日電（記者陳芳、董瑞豐）記者2日從中國科學(xué)院上海藥物研究所獲悉，由中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發(fā)的一款治療阿爾茨海默癥新藥已通過國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可用于輕度至中度阿爾茨海默癥，改善患者認(rèn)知功能。該藥為全球首次上市，將為患者提供新的治療方案。

這款名為“九期一”（甘露特鈉，代號GV-971）的原創(chuàng)新藥，由中科院上海藥物所研究員耿美玉率領(lǐng)的團(tuán)隊堅持22年，在中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物所與上海綠谷制藥的接續(xù)努力下研發(fā)成功。

阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。據(jù)國際阿爾茨海默癥協(xié)會統(tǒng)計，目前全球約有4800萬患者，每3秒鐘還將增加一個新病例。隨著人口逐漸老齡化，阿爾茨海默癥的危害越發(fā)顯現(xiàn)。

新藥主要發(fā)明人、中科院上海藥物所研究員耿美玉（左三）和研發(fā)團(tuán)隊在討論工作（2019年1月2日攝）。 新華社發(fā)（中科院上海藥物研究所 供圖）

全球用于臨床治療阿爾茨海默癥的藥物目前只有寥寥數(shù)款。各大制藥公司在過去20多年里相繼投入巨資研發(fā)新的藥物，大多宣告失敗。該領(lǐng)域已有17年無新藥上市。

據(jù)了解，共有1199例受試者參加了“九期一”的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織、在全國34家三級甲等醫(yī)院開展，共完成818例受試者的服藥觀察。整個臨床試驗由全球知名的新藥研發(fā)外包服務(wù)機(jī)構(gòu)艾昆緯負(fù)責(zé)管理。

治療阿爾茨海默癥的新藥產(chǎn)品“九期一”（甘露特鈉）（2019年11月2日攝）。 新華社發(fā)（中科院上海藥物研究所 供圖）

為期36周的3期臨床研究結(jié)果表明，“九期一”可明顯改善輕、中度阿爾茨海默癥患者認(rèn)知功能障礙。與安慰劑組相比，主要療效指標(biāo)認(rèn)知功能改善顯著，認(rèn)知功能量表評分改善2.54分（p < 0.0001）。不良事件發(fā)生率則與安慰劑組相當(dāng)。

耿美玉介紹，臨床前作用機(jī)制表明，“九期一”通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認(rèn)知功能障礙。靶向腦—腸軸的這一獨特作用機(jī)制，為深度理解“九期一”臨床療效提供了重要科學(xué)依據(jù)。