海峽網(wǎng)1月16日訊 （海峽網(wǎng)記者 曾群峰）17萬例重癥肌無力患者福音來了。2024年1月1日起，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄在全國(guó)范圍內(nèi)統(tǒng)一正式執(zhí)行。此次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄從動(dòng)態(tài)調(diào)整、目錄公布到落地實(shí)施，罕見病創(chuàng)新藥都備受關(guān)注。罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。特別是像重癥肌無力等多年未得到解決、社會(huì)影響較大的罕見病疾病治療用藥被納入目錄，將產(chǎn)生良好的社會(huì)效果。

15日，來自寧德81歲的丁阿姨成為新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首個(gè)在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者。

“真的是迫不及待，沒想到這么快就能醫(yī)保報(bào)銷了。”丁阿姨告訴記者，患病4年來，用過膽堿酯酶抑制劑、激素、免疫抑制劑等藥物治療，但效果都不理想，還出現(xiàn)了明顯的副作用，導(dǎo)致骨質(zhì)疏松。一年多前病情加重明顯，兩只眼睛都出現(xiàn)了眼瞼下垂，沒法正常看東西，說話吐字不清很含糊，吞咽困難甚至影響到了日常飲食，四肢也沒有力氣，最后只能靠輪椅出行，生活都無法自理。去年9月，在福建協(xié)和醫(yī)院接受艾加莫德治療了一個(gè)周期，治療后四肢有力氣了，能慢慢獨(dú)立行走，眼睛視物也不受影響了。對(duì)她來說，艾加莫德納入醫(yī)保后，切切實(shí)實(shí)減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，可以長(zhǎng)期用得起特效藥了。

近日，罕見病創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德已在福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院通過臨時(shí)采購(gòu)醫(yī)保落地，切實(shí)為全身型重癥肌無力患者減負(fù)。福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師鄒漳鈺教授表示，“作為一種罕見病創(chuàng)新藥，艾加莫德從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時(shí)間，作為臨床醫(yī)生充分感受到了國(guó)家和相關(guān)政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠(chéng)意和決心，以及醫(yī)保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠(chéng)意與決心。如今隨著醫(yī)保政策的落地和艾加莫德等創(chuàng)新治療手段的規(guī)范應(yīng)用，相信未來幾年內(nèi)，我國(guó)重癥肌無力治療的標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化將得以進(jìn)一步提升，患者的治療水平和生活質(zhì)量也會(huì)有更大幅度的改善。”

據(jù)了解，艾加莫德是國(guó)內(nèi)首個(gè)且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，也是國(guó)內(nèi)目前唯一可醫(yī)保報(bào)銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。據(jù)悉，納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個(gè)治療周期計(jì)算，全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費(fèi)用約為40萬元左右；納入醫(yī)保后，福州本地的住院患者報(bào)銷比例為51%-74%，按照一年5個(gè)治療周期，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用最低5-6萬元。

罕見病創(chuàng)新藥醫(yī)保落地，福建協(xié)和為患者打通“最后一公里”

作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有17萬全身型重癥肌無力患者 。早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國(guó)家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

據(jù)介紹，重癥肌無力在整個(gè)正常人生命周期都可能發(fā)病，從兒童、青少年、成人、老人、中年、老年都可以發(fā)病，30歲、50歲、70歲，這幾個(gè)年齡段是發(fā)病高峰，有大概一半的患者是在30歲之前發(fā)病的。全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語、肢體活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會(huì)帶來沉重負(fù)擔(dān)，不少患者還會(huì)因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時(shí)可危及生命。

鄒漳鈺教授為重癥肌無力患者治療

鄒漳鈺教授還表示，重癥肌無力是自身免疫性疾病，并不會(huì)遺傳，極個(gè)別有發(fā)現(xiàn)在家族當(dāng)中有聚集現(xiàn)象，比如一個(gè)家庭有兩個(gè)患者，但這并不是遺傳性疾病，患者不用擔(dān)心會(huì)遺傳給下一代。

鄒漳鈺教授表示，“醫(yī)保目錄一公布，就陸續(xù)有不少患者來問什么時(shí)候能醫(yī)保報(bào)銷。保障罕見病患者用藥，實(shí)現(xiàn)醫(yī)保落地的意義舉足輕重。新版醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施后，本院各部門通力協(xié)作，通過臨時(shí)采購(gòu)，迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障‘最后一公里’，在醫(yī)保政策的指引下，幫助重癥肌無力患者和家庭切實(shí)獲益。”

重新定義治療目標(biāo)，提升重癥肌無力整體治療水平

據(jù)鄒漳鈺教授介紹，長(zhǎng)期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。重癥肌無力是慢性病，維持期的治療顯得特別重要，以往的治療方案會(huì)產(chǎn)生一些副作用，包括變胖，長(zhǎng)痤瘡、長(zhǎng)毛、多毛、血壓、血糖升高，骨質(zhì)疏松、胃腸道不舒服、肝腎，對(duì)血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險(xiǎn)等，都是在長(zhǎng)期用藥過程中不得不去面對(duì)的問題，所以病人往往為了控制好癥狀需要長(zhǎng)期用藥，但這個(gè)藥又不得不面對(duì)副作用，這應(yīng)該說是一個(gè)難點(diǎn)。這次的創(chuàng)新藥，艾加莫德因?yàn)槠鹦П容^快，療效持續(xù)比較久，而且相對(duì)來說副作用比較小，耐受性比較好，所以說現(xiàn)在可以用于急性加重的病人、既往激素免疫制劑副作用比較大沒有辦法耐受的病人、治療效果傳統(tǒng)治療藥治療效果不好的病人，都可以考慮用這個(gè)藥進(jìn)行治療。

鄒漳鈺教授團(tuán)隊(duì)討論重癥肌無力患者治療情況

鄒漳鈺表示，作為近三十年來我國(guó)重癥肌無力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德是全球首個(gè)且國(guó)內(nèi)目前唯一上市的FcRn拮抗劑，作用機(jī)制獨(dú)特，能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體，且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出，有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài)，從而實(shí)現(xiàn)與疾病和平共處。

隨著我國(guó)重癥肌無力診療正式步入循證治療和生物靶向治療時(shí)代，進(jìn)一步優(yōu)化藥物治療策略，實(shí)現(xiàn)安全、有效、精準(zhǔn)化治療成為臨床治療的重要議題。鄒漳鈺教授表示：“相信隨著醫(yī)保政策落地帶來的艾加莫德等創(chuàng)新藥物可及性提升，一方面更多重癥肌無力患者和家庭的治療負(fù)擔(dān)能進(jìn)一步減輕，改變過去‘望新藥興嘆’的困境，早日用上創(chuàng)新藥，盡快達(dá)到治療目標(biāo)，實(shí)現(xiàn)正常生活；與此同時(shí)，我國(guó)重癥肌無力整體治療的標(biāo)準(zhǔn)和水平有望進(jìn)一步提升，特別是從長(zhǎng)期治療來看，有更多患者的生存質(zhì)量和長(zhǎng)期治療水平將得以改變。”