北大教授鄧宏魁把基因編輯變成了可以治療艾滋病的工具。從實驗到臨床、從原理到實踐，數年的努力后，世界首例通過基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者的案例初步報道。

在首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者的過程中，鄧老師和同事們經歷了怎樣的求索？這項技術的原理和前景又如何？閑言少敘，快來文中找到答案！

近日，北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作，在《新英格蘭醫學雜志》（The New England Journal of Medicine）發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）的研究論文，標志著世界首例通過基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者的案例由我國科學家完成了！

鄧宏魁課題組對運用基因編輯技術治療白血病、艾滋病等血液系統相關疾病的臨床治療持審慎樂觀態度。未來的研究領域將著重于基因編輯效率和臨床應用安全。

對免疫系統“精確制導”的HIV

自二十世紀八十年代以來，艾滋病造成了重大的公共衛生問題和社會問題。這是一種讓人談之色變的病毒型傳染病，艾滋病毒通過破壞T細胞，能削弱機體抗感染和癌癥的防御功能，患者多死于嚴重感染和癌癥。

艾滋病之所以成為人類健康的“殺手”，是因為HIV病毒會識別并摧毀人體T細胞。而病毒是怎么“認出”T細胞的呢？不是因為它“看得到”，而是由于T細胞表面“特異性受體”的存在。

1996年，艾滋病研究領域取得了里程碑式進展：HIV病毒入侵T細胞的主要共受體CCR5被發現（鄧宏魁教授是主要發現者之一）。艾滋病病毒表面的某種蛋白會與CD4陽性T細胞表面的受體結合，在CCR5的幫助下，實現對免疫系統的破壞。